Autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram na última sexta-feira, 6, um novo medicamento para o tratamento do mal de Alzheimer. Embora o remédio tenha apresentado resultados que retardam modestamente a doença, a droga também apresenta riscos potenciais à segurança dos pacientes, a ponto de exigirem deles e de seus médicos uma avaliação cuidadosa sobre o uso por causa de seus efeitos colaterais.

O medicamento, batizado de Leqembi, é o primeiro que demonstrou, de forma convincente, uma capacidade de retardar o declínio da memória e do pensamento, sintomas que definem a doença de Alzheimer. A agência reguladora dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês, o equivalente à Anvisa no Brasil) aprovou o remédio especificamente para aqueles com doença leve ou em estágio inicial.

Leqembi, da japonesa Eisai e de sua parceira americana Biogen, é um raro sucesso em um campo acostumado a tratamentos experimentais fracassados para uma doença vista como incurável. Apesar de a droga conseguir atrasar o declínio cognitivo apenas por alguns meses, alguns especialistas dizem que o remédio ainda pode melhorar significativamente a vida das pessoas.

No final de novembro, dados divulgados ofereceram uma primeira visão detalhada dos efeitos da droga. A prévia dos resultados, ainda em setembro, fez as ações de ambas as empresas subirem na época.

Rápida aprovação

A aprovação da FDA veio por meio de um atalho burocrático que permite o lançamento de medicamentos com base em resultados iniciais, antes de confirmar que beneficiam os pacientes. O uso dessa abordagem pela agência tem sido alvo de crescentes críticas de vigilantes do governo e investigadores do Congresso.

Na semana passada, um relatório do Congresso americano constatou que a aprovação pela FDA de um medicamento semelhante para Alzheimer chamado Aduhelm - também das empresas Biogen e Eisai - estava “cheia de irregularidades”, incluindo uma série de reuniões com funcionários de empresas farmacêuticas que não foram documentadas. O escrutínio do novo medicamento, conhecido quimicamente como lecanemab, provavelmente significará que a maioria dos pacientes não começará a recebê-lo por meses, enquanto as seguradoras decidem se e como cobri-lo.

O medicamento custará cerca de US$ 26,5 mil (R$ 138,59 mil) para um ano típico de tratamento. A Eisai disse que o preço reflete o benefício do remédio em termos de melhoria da qualidade de vida, redução da carga para os cuidadores e outros fatores. A empresa calculou seu valor em mais de US$ 37 mil (R$ 193,5 mil) por ano, mas disse que precificou mais baixo para reduzir custos para pacientes e seguradoras. Um grupo independente afirmou recentemente que o preço do lecanemab teria que ser inferior a US$ 20,6 mil (R$ 107,73 mil) por ano para ser rentável.

Cerca de 6 milhões de pessoas nos EUA, e muitas outras em todo o mundo, têm Alzheimer, uma doença que gradualmente ataca áreas do cérebro necessárias para memória, raciocínio, comunicação e tarefas diárias.

Ressalvas

A aprovação do FDA teve como base um estudo de estágio intermediário com 800 pessoas que apresentavam sinais precoces de Alzheimer e ainda eram capazes de viver de forma independente ou com assistência mínima. Desde então, a Eisai publicou os resultados de um experimento maior com 1.800 pacientes que o FDA revisará para confirmar o benefício do medicamento, abrindo caminho para a aprovação total ainda este ano.

O estudo mais amplo rastreou os resultados dos pacientes em uma escala de 18 pontos que mede memória, julgamento e outras habilidades cognitivas. Os médicos compilam a classificação a partir de entrevistas com o paciente e um contato próximo. Após 18 meses, os participantes que receberam Leqembi tiveram uma progressão mais lenta da doença - uma diferença de menos de meio ponto na escala - do que os pacientes que receberam uma infusão simulada. O “atraso” foi de pouco mais de cinco meses.

O Leqembi funciona limpando uma proteína cerebral pegajosa chamada amiloide, que é uma característica da doença de Alzheimer, cuja causa ainda não é clara. Várias outras drogas direcionadas ao amiloide falharam e muitos pesquisadores agora acham que tratamentos combinados serão necessários.

Aduhelm, a droga semelhante, foi marcada por controvérsias sobre sua eficácia. O FDA aprovou esse medicamento em 2021 contra o conselho dos próprios especialistas externos da agência. Os médicos hesitaram em prescrever o medicamento e as seguradoras restringiram a cobertura. A FDA não consultou o mesmo painel de especialistas antes de aprovar o Leqembi.

Aduhelm, a droga semelhante, foi marcada por controvérsias sobre sua eficácia. O FDA aprovou esse medicamento em 2021 contra o conselho dos próprios especialistas externos da agência. Os médicos hesitaram em prescrever o medicamento e as seguradoras restringiram a cobertura. A FDA não consultou o mesmo painel de especialistas antes de aprovar o Leqembi.

Efeitos colaterais

Cerca de 13% dos pacientes no estudo da Eisai tiveram inchaço do cérebro e 17% tiveram pequenos sangramentos cerebrais, efeitos colaterais observados com medicamentos anteriores direcionados à amiloide. Na maioria dos casos, esses problemas não causaram sintomas, que podem incluir tonturas e problemas de visão. Além disso, vários usuários de Leqembi morreram enquanto tomavam a droga, incluindo dois que tomavam medicamentos para afinar o sangue.

A Eisai disse que as mortes não podem ser atribuídas à droga. O rótulo da FDA adverte os médicos a terem cautela se prescreverem Leqembi a pacientes que tomam anticoagulantes. É provável que as seguradoras cubram o medicamento apenas para pessoas como as do estudo da empresa - pacientes com sintomas leves e confirmação de acúmulo de amiloide. Isso normalmente requer exames cerebrais caros. Um tipo separado de varredura será necessário para monitorar periodicamente o inchaço e o sangramento do cérebro.

Uma questão-chave no lançamento do medicamento será a decisão de cobertura do Medicare, o plano de saúde federal que cobre 60 milhões de idosos e outros americanos. A agência restringiu severamente a cobertura do Aduhelm, essencialmente eliminando seu mercado nos Estados Unidos e levando a Biogen a abandonar os planos de marketing para o medicamento.